表觀遺傳學被廣泛地定義為染色質結構調控的非遺傳生物學過程,初級DNA序列沒有改變。表觀遺傳失調的表現,如表型可塑性和非遺傳性表觀遺傳重編程,被認為是癌癥的基本特征。表觀遺傳過程包括DNA 甲基化、組蛋白修飾、染色質可及性和高階染色質結構的變化。這些狀態(tài)的改變是由染色質相關蛋白因子 (表觀遺傳因子)介導的,這些因子可添加、移除和讀取 DNA 和組蛋白修飾,并重塑染色質。
鑒于表觀遺傳修飾的可逆性,通過抑制表觀遺傳修飾因子來恢復癌癥表觀基因組的能力是一種很有前途的癌癥治療方法,無論是作為單一治療還是與其他抗癌療法 (包括免疫療法) 聯合使用。目前,FDA 批準了三種不同類型的表觀遺傳抑制劑:DNA甲基轉移酶(DNMT)、組蛋白去乙酰化酶(HDAC)和zeste同源物增強子2 (EZH2)抑制劑。此外,至少有十種其他類型的表觀遺傳抑制劑正在臨床研究。